Terapia genética podría "curar" la enfermedad de Parkinson

Científicos lograron revertir los síntomas de la enfermedad de Parkinson en seres humanos con una nueva terapia genética.

La terapia utiliza un virus para introducir un gen en el cerebro.

Aunque el estudio, dirigido por un científico del Colegio Médico Weill Cornell, en Nueva York, Estados Unidos, fue llevado a cabo con un grupo pequeño de pacientes, es la primera vez que se logra reducir la discapacidad de movimiento que sufren estos pacientes.
La enfermedad, que resulta de la muerte de neuronas, provoca temblores descontrolados, rigidez y dificultad en los movimientos.
El enfoque de la nueva terapia, cuyos detalles aparecen publicados en The Lancet Neurology, utiliza un virus para introducir un gen en el cerebro.
Aunque hay fármacos y terapias que pueden reducir los síntomas, hasta ahora no existe una cura para esta enfermedad, que sólo en Estados Unidos afecta a 1,5 millones de personas.
Estudios en el pasado han demostrado que los pacientes con Parkinson tienen niveles menores de un compuesto químico, llamado GABA, en una región del cerebro conocida como núcleo subtalámico.

Inyección de virus El primer paso de la investigación, llevada a cabo en varios institutos de investigación de Estados Unidos, fue crear un virus que "infecta" a las células cerebrales con un gen cuya función es incrementar la producción de GABA.
En el ensayo se inyectó el virus en el cerebro de 22 pacientes, y otros 23 pacientes fueron sometidos a una "cirugía falsa" para hacerles creer que también se les había inyectado la terapia.
Seis meses después del tratamiento -bautizado NLX-P101- se analizaron sus funciones motoras.
Los resultados mostraron que los pacientes que recibieron el gen tuvieron una mejora de 23,1% en sus funciones motoras, mientras que el otro grupo mejoró un 12,7%.

Los pacientes que recibieron la NLX-P101 mostraron una reducción significativa en los síntomas motores del Parkinson. Esto representa un enorme avance en el desarrollo de una terapia genética para una amplia variedad de enfermedades neurológicas

Prof. Michael Kaplitt

Según los científicos, el avance no sólo es importante para los pacientes con Parkinson. También podría ser utilizada para tratar otras enfermedades neurológicas.
"Los pacientes que recibieron la NLX-P101 mostraron una reducción significativa en los síntomas motores del Parkinson, que incluyen temblor, rigidez y dificultad para iniciar movimientos" afirma el doctor Michael Kaplitt, del Colegio Médico Weill Cornell, en Nueva York, quien dirigió el estudio.
"Esto representa un enorme avance en el desarrollo de una terapia genética para una amplia variedad de enfermedades neurológicas", agrega.
Según los doctor Kaplitt, la mejora en las funciones motoras de los pacientes fue vista desde el primer mes del estudio y continuó sin cambios durante los seis meses que duró el ensayo.

Con cautela

Otros expertos afirman que el avance es "muy alentador" pero todavía hace falta llevar a cabo estudios más amplios para confirmar la seguridad yu efectividad de la terapia.
"El resultado es importante pero debe tomarse con cierta cautela porque constituye, en promedio, una mejora pequeña" explicó a la BBC el profesor Nicholas Mazarakis, especialista en terapia genética del Imperial College de Londres.
"Además, la ausencia de de mejoras importantes en otras medidas de síntomas secundarios como la discinesia y la calidad de vida entre ambos grupos, garantiza la necesidad de llevar a cabo futuras evaluaciones a largo plazo de este tratamiento en más pacientes" agrega.
Aunque los investigadores afirman que esta terapia genética es confiable, se han expresado temores por su seguridad.
Según la doctora Michelle Gardner de la organización Parkinson´s Uk, "este estudio muestra que la terapia genética es prometedora para trastornos neurológicos como el Parkinson".
"Pero todavía no sabemos cuánto tiempo duran sus beneficios o si podría haber problemas a largo plazo con consecuencia de introducir un virus en el cerebro", agrega la experta.