Biotecnológicas firman acuerdo para desarrollar tecnología de células encapsuladas para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson.

La farmacéutica Takeda y la compañía biotecnológica NsGene, han firmado un acuerdo de colaboración para aplicar la tecnología de células encapsuladas para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson. Las cápsulas liberarán de forma controlada un factor neurotrófico en las zonas del cerebro afectadas por el párkinson.
  
La farmacéutica Takeda, con sede en Osaka, Japón, anunció recientemente un acuerdo de colaboración con la biotecnológica NsGene, Inc. para desarrollar la terapia con células encapsulas como tratamiento potencial para la enfermedad de Parkinson.

NsGene, Inc. es propietaria de una tecnología que, aunque ya lleva años desarrollándose, aún sigue asombrando. Denominada “Plataforma de Reparación Cerebral”, es un dispositivo que permite administrar directamente al sistema nervioso central agentes terapéuticos como proteínas y anticuerpos. La plataforma es una estructura de biomateriales diseñada por ingeniería genética que contiene las células que han de producir la proteína que necesita el cerebro. El dispositivo se inserta mediante cirugía detrás de la barrera hematoencefálica, con lo cual ya hay una primera ventaja: sortear esta defensa natural del cerebro que impide que muchos fármacos lleguen al sistema nervioso central. Una vez insertada, la plataforma, que contiene las células que producen la sustancia con propiedades terapéuticas, libera de forma sostenida y duradera factores terapéuticos.

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Otro intento de llevar GDNF a las áreas cerebrales afectadas por el párkinson.

En el caso del proyecto de Takeda y NsGene, la plataforma llevará células que producirán una proteína denominada GDNF (Factor neurotrófico derivado de la glía). Esta proteína tiene una larga historia como posible tratamiento para la enfermedad de Parkinson. Es un factor neurotrófico, eso significa que es una proteína que estimula la supervivencia, regeneración y crecimiento de las neuronas; de ahí su potencial como tratamiento en enfermedades como el párkinson donde mueren neuronas.

Varias investigaciones han demostrado que el GDNF puede resultar ser un tratamiento efectivo para la enfermedad de Parkinson, sin embargo, los investigadores siempre encuentran un gran obstáculo: no logran que el GDNF llegue al cerebro en la cantidad ni en los lugares que se necesita, en parte debido a la barrera hematoencefálica. Para sortear esta dificultad se han intentado varias técnicas, algunas tan invasivas como inyectar directamente GDNF en el cerebro y otras de más fácil aplicación, como administrarlo por vía intranasal  o mediante un dispositivo que se inserta en el cerebro y que conecta con una pequeña bomba externa por la que se administra la proteína. Este último sistema, aunque semejante al de NsGene, difiere en un punto esencial: el sistema de NsGene no implica ningún dispositivo externo, solo una cirugía para implantar la plataforma que contiene células encapsuladas que pueden producir continuamente, y por un tiempo prolongado después de la implantación, los niveles terapéuticos de la proteína.
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El párkinson no es la única enfermedad en verse beneficiada por la tecnología de células encapsuladas; se han desarrollados sistemas semejantes para tratar enfermedades del ojo y la misma NsGene tiene proyectos de investigación en el área de la enfermedad de Alzheimer.

Referencias

Lanza, R., Hayes, J., & Chick, W. (1996). Encapsulated cell technology.Nature biotechnology., 9(14), . Disponible en http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/9631060
Michael J. Fox Foundation. (2010, ). Intranasal GDNF for Parkinson’s disease: Next steps in preclinical development | Parkinson’s disease information Disponible en https://www.michaeljfox.org/foundation/grant-detail.php?grant_id=784
Neurotech Pharmaceuticals. Encapsulated cell Technology-ECT. Recuperado el 9 de enero de 2016, de http://www.neurotechusa.com/ect-platform.html
NsGene, Inc. NsGene develops novel biological products. Recuperado el 9 de enero de 2016 http://nsgene.dk/
Parkinson’s UK. (2013, ). Clinical trial to test GDNF in Disponible en http://www.parkinsons.org.uk/content/clinical-trial-test-gdnf-parkinsons
Patel, N., & Gill, S. (2007). GDNF delivery for Parkinson’s disease.Acta neurochirurgica. Supplement. Disponible en http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/17691299
Takeda Pharmaceutical Company Limited (2016, ). Takeda and NsGene partner to perform research in cell Encapsulation therapies for Parkinson’s disease | Takeda pharmaceutical company limited.Takeda Pharmaceutical Company Limited. Disponible en http://www.takeda.com/news/2016/20160108_7266.html

FUENTE  TiTi
 

Comenzarán a probar la simvastatina como tratamiento para la enfermedad de Parkinson.

Una organización inglesa en coordinación con otros centros educativos y de investigación comenzará a probar en 198 personas la simvastatina como tratamiento para la enfermedad de Parkinson. La simvastatina es un fármaco que está en el mercado y se usa para controlar los niveles de colesterol.

Para el tratamiento de enfermedades no solo se buscan fármacos nuevos, sino que entre los que ya existen se intenta encontrar nuevas aplicaciones para enfermedades diferentes a las que originalmente estaba orientado el medicamento. Esta estrategia se denomina reposicionamiento de fármacos y tiene la ventaja de usar compuestos que ya tienen un perfil de seguridad establecido, con lo cual se disminuyen mucho los tiempos para salir al mercado. Un resposicionamiento es lo que va a intentar una organización inglesa The Cure Parkinson’s Trust (CPT), con un medicamento para bajar el colesterol,un tipo de estatina, la simvastatina,que probarán en 198 personas con enfermedad de Parkinson que previamente no hayan estado bajo tratamiento con estos medicamentos. La investigación estará coordinada por investigadores de la Universidad de Plymouth, en Reino Unido, y el objetivo es analizar si puede ser un tratamiento efectivo para ralentizar el avance de la enfermedad de Parkinson. 

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Simvastatina para frenar la progresión de la enfermedad de Parkinson.

Este es el cuarto año que la organización The Cure Parkinson’s Trust’s lanza un programa destinado a probar fármacos que ya existen en el mercado en el tratamiento de la enfermedad de Parkinson. En años anteriores se comenzó a probar medicamentos usados en la diabetes o en disfunciones mitocondriales.
En el caso de la simvastatina, el cofundador de The Cure Parkinson’s Trust’s, Tom Isaacs, enfermo de párkinson diagnosticado desde hace 20 años, explicaba en un comunicado de prensa que:

Los resultados de un reciente ensayo clínico en la esclerosis múltiple con simvastatina, y el trabajo pre-clínico donde se investigó su efecto sobre la formación de agregados de alfa-sinucleína (que es una característica común de la enfermedad de Parkinson) indican que podría ser un tratamiento eficaz para frenar la progresión de la enfermedad de Parkinson.

No es la primera enfermedad neurodegenerativa para la que se sugiere que la simvastatina puede tener un efecto beneficioso. Una compañía española, NeuroBio, está desarrollando un compuesto para la enfermedad de Alzheimer que tiene por principio activo este fármaco.
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En la actualidad, se está reclutando voluntarios que quieran participar en el ensayo clínico con simvastatina para la enfermedad de Parkinson. La investigación se realizará en 21 centros de Reino Unido. 

Referencias

Gould, A. (2016, January 11). Cholesterol-lowering drug Simvastatin trialled as a potential neuro-protective treatment for Parkinson’s.Plymouth University. Retrieved from https://www.plymouth.ac.uk/news/cholesterol-lowering-drug-simvastatin-trialled-as-a-potential-neuro-protective-treatment-for-parkinsons
Plymouth University. PD STAT study Website. Retrieved January 12, 2016, from https://penctu.psmd.plymouth.ac.uk/pdstat/
The Cure Parkinson’s Trust’s, (2016, January 11). Simvastatin trial underway. The Cure Parkinson’s Trust’s,. Retrieved from https://www.cureparkinsons.org.uk/news/simvastatin-trial-underway

FUENTE: TiTi 

Prueban con éxito un medicamento para el párkinson.

Un fármaco que ya es ampliamente usado en patologías del hígado ha mostrado resultados muy prometedores como medicamento para el párkinson.

  

Científicos de la Universidad de Sheffield en Reino Unido han descubierto que un medicamento que se ha usado durante décadas como tratamiento para enfermedades relacionadas con el hígado es efectivo para frenar la progresión de la enfermedad de Parkinson. Los resultados fueron publicados en la revista Neurology y mediante un comunicado de prensa de la misma universidad.

El medicamento en cuestión es el ácido ursodesoxicólico también conocido como UDCA (ursacol como nombre comercial en algunos países) y debido a que ya está desde hace años en el mercado los investigadores van a pasar rápidamente a la fase de ensayos clínicos en humanos para probar su efectividad.

Sobre el descubrimiento habla el doctor Heather Mortiboys, de la Universidad de Sheffield y miembro de la organización Parkinson’s UK:

Demostramos los efectos beneficiosos del ácido ursodesoxicólico en el tejido de los portadores del (gen) LRRK2 con enfermedad de Parkinson así como en los portadores de LRRK2 actualmente asintomáticos. En ambos casos el UDCA mejoró la función mitocondrial como se demuestra por el aumento del consumo de oxígeno y los niveles de energía celular.

Descubierto en el año 2004 la mutación en el gen LRRK2 es la forma más común de Párkinson hereditario. Aunque las formas genéticas de la enfermedad se consideran hasta el momento que no superan el 10% de los casos totales  los investigadores confían en que los beneficios del medicamento sean aplicables a todos los casos.

Los defectos en las mitocondrias tienen como consecuencia una disminución de los niveles de energía que son un biomarcador de muchas enfermedades como el párkinson y están presentes también en otras formas heredadas y esporádicas de la enfermedad.

Moscas de la fruta para investigar un medicamento para el párkinson.

Para llegar a estos resultados los investigadores experimentaron en moscas de la fruta (drosophila melanogaster) manipuladas genéticamente para ser portadoras de la mutación del LRRK2. En estos animales los problemas causados a las neuronas dopaminérgicas por los defectos de las mitocondrias pueden evaluarse a través de la pérdida progresiva de las funciones visuales. Las moscas de la fruta que fueron alimentadas con ácido ursodesoxicólico mantuvieron la función visual.
El Dr. Chris Elliott,de la Universidad de York y colaborador en la investigación explica los resultados:

El tratamiento de las moscas de las frutas portadoras del gen defectuoso LRRK2 con  ácido ursodesoxicólico mostró una profunda recuperación de la señal dopaminérgica. Alimentar a las moscas parcialmente  con ácido ursodesoxicólico  durante su vida enlenteció la tasa a la cual el cerebro degenera. Así, los agentes de rescate mitocondriales pueden ser una estrategia novedosa y prometedora para terapias modificadoras de la enfermedad en párkinson relacionado con el gen LRRK2.

Para Arthur Roach, director de investigación y desarrollo de la organización Parkinson’s UK:

Hay una inmensa necesidad de nuevos tratamientos que puedan enlentecer o frenar el párkinson. Debido a esta urgencia, las pruebas de fármacos como el ácido ursodesoxicólico, que ya están aprobados para otros usos, es extremadamente valioso. Se puede ahorrar años y cientos de millones de libras. Es particularmente alentador en este estudio que incluso en concentraciones relativamente bajas del fármaco para el hígado todavía tenían un efecto sobre las células de Parkinson cultivadas en el laboratorio.

 FUENTE:  TiTi