Presentado el Fox Trial Finder en español

The Michael J. Fox Foundation”  para la investigación del Parkinson (MJFF) presentó ayer en España el Fox Trial Finder (www.foxtrialfinder.org). Este buscador es la primera plataforma online que conecta anónimamente voluntarios (tanto pacientes con Parkinson como personas sanas) con los ensayos clínicos, que necesitan participantes de forma urgente.

“The Michael J. Fox Foundation” y el Hospital Clínic de Barcelona están colaborando para aumentar la participación de pacientes y sus familiares en ensayos clínicos de toda España.

El 40-70% de los ensayos de todo el mundo sufren retrasos por falta de participación. Mediante el emparejamiento de voluntarios interesados con los ensayos adecuados para ellos, el Fox Trial Finder incrementa la participación y permite a los pacientes involucrarse en el descubrimiento de nuevos tratamientos.

Desde que se lanzó en Estados Unidos, Reino Unido, Irlanda, Australia y Canadá en el año 2012, ha registrado aproximadamente 23.000 voluntarios que están dispuestos a participar en estudios para acelerar la cura de la enfermedad de Parkinson. El objetivo es registrar un total de 30.000 voluntarios en todo el mundo para finales del año 2013.

“El buscador de ensayos es una solución práctica y fácil de usar para ayudar a los ciudadanos a involucrarse en la investigación,” ha manifestado el Dr. Todd Sherer, Director General de MJFF. “Su capacidad de cruzar datos de usuarios fomenta la participación, ya que hace más fácil encontrar los ensayos adecuados”.
"Sabemos que las personas con Parkinson están interesadas en encontrar  maneras de participar en la investigación clínica", dice el Dr. Eduard Tolosa, Neurólogo de la Unidad de Parkinson y Trastornos del Movimiento del Hospital Clínic de Barcelona. "La presentación del Fox Trial Finder como una plataforma para informar sobre ensayos clínicos y otros proyectos de investigación ayudará a la investigación clínica y animará a que los pacientes y sus familiares se inscriban en ensayos clínicos. De esta manera aceleraremos la búsqueda de una cura para el Parkinson. Nuestra institución confía en la función de los ensayos clínicos, que convierten los adelantos científicos en tratamientos eficaces para el Parkinson. Una herramienta como Fox Trial Finder aporta rapidez y eficacia a ese objetivo. No importa la cantidad de dinero, colaboración o esfuerzo que exista detrás del desarrollo de los diversos medicamentos, la investigación solo puede avanzar con la ayuda y participación de las personas que viven con Parkinson".

La gran promesa en el tratamiento del Parkinson

La gran promesa de la emergente medicina regenerativa es convertir las células madre derivadas de un paciente en tejidos que se le puedan trasplantar para tratar su enfermedad.
La idea supera hoy una prueba crucial con la demostración, por científicos japoneses, de que las neuronas dopaminérgicas –cuya destrucción causa el párkinson— derivadas de células madre pueden trasplantarse al cerebro de los primates sin apenas rechazo inmunológico. Esto despeja el camino hasta el punto de que los ensayos clínicos con pacientes humanos de párkinson empezarán en dos años, según el responsable de la investigación.

“Nosotros, y también otros laboratorios en Estados Unidos y Europa, estamos proyectando un ensayo clínico con pacientes de párkinson”, dice Jun Takahashi, investigador principal del Centro para la Investigación y Aplicación de las Células iPS, en Kioto. “Calculo que el ensayo empezará en un par de años”. Takahashi es el coordinador del trabajo presentado en Stem Cell Reports. Otro de los firmantes es su jefe en Kioto, Shinya Yamanaka, último premio Nobel de Medicina por el descubrimiento de las células iPS,


Las células iPS (induced pluripotent stem cells, o células madre de pluripotencia inducida) son la gran promesa de la investigación biomédica. Son unas células madre tan versátiles como las embrionarias -capaces de convertirse en cualquier tejido y órgano del cuerpo-, pero que se obtienen reprogramando, o retrasando el reloj de simples células de la piel u otro tejido del paciente. No solo eluden el uso de embriones humanos, sino que además son genéticamente idénticas al paciente. Los trasplantes derivados de ellas no deberían, por tanto, generar rechazo inmunológico.

Pero las predicciones más razonables fallan a menudo en biología. En los últimos dos años, algunos experimentos con ratones habían arrojado un jarro de agua helada sobre esas expectativas. Varios tipos de trasplantes derivados de células madre iPS indujeron una fuerte respuesta inmunológica en el ratón receptor, pese a que el trasplante procedía de un ratón genéticamente idéntico a él. Por alguna razón que sigue sin estar del todo clara, las células iPS parecen generar rechazo en esos sufridos roedores de laboratorio.

Takahashi, Yamanaka y sus colegas muestran ahora que, pese a todas esas prevenciones, el proceso funciona en primates no humanos. Han utilizado ocho macacos (Macaca fascicularis) criados para este propósito, les han extraído unas pocas células de la piel o de la sangre y les han retrasado el reloj para convertirlas en células madre iPS. Esta es la receta por la que Yamanaka ganó el Nobel, basada en solo cuatro factores de transcripción, o genes que regulan a otros genes.

Después han usado un protocolo –a base de factores de diferenciación y otras moléculas con actividad biológica— que, paso a paso, va convirtiendo (o diferenciando, en la jerga) a las células madre iPS primero en precursores de las neuronas, luego en neuronas y por último en neuronas dopaminérgicas, esto es, productoras del neurotransmisor dopamina. La destrucción de este tipo de neuronas en una parte del cerebro (la sustancia negra), y el consiguiente déficit de dopamina en los circuitos cerebrales normalmente alimentados por ellas, es la causa directa del
párkinson.


Los científicos japoneses han trasplantado esas neuronas a los mismos ocho macacos de los que habían partido, pero en dos tipos de condiciones: trasplantes autólogos (al mismo mono del que provenían las células iPS) o heterólogos (a otro mono distinto). El trabajo está diseñado cuidadosamente para examinar la cuestión crucial del rechazo. Y el resultado es un fuerte rechazo inmunológico en los trasplantes heterólogos; y uno muy débil en los trasplantes autólogos. Es la mejor noticia que podía esperar el sector –y el Nobel Yamanaka— tras el último año de depresión por los experimentos con ratones.
El experimento no aborda si las trasplantadas a los macacos pueden o no aliviar los síntomas del párkinson: los monos no tenían párkinson y no había por tanto nada que aliviar. Lo que sí es específico del párkinson es el tipo de neuronas producidas y el lugar del cerebro en el que deberían ser trasplantadas si los pacientes fueran humanos. Los autores han utilizado seis inyecciones en el cuerpo estriado izquierdo del cerebro, cada una con 800.000 neuronas.

Takahashi considera que sus resultados ofrecen “una lógica para empezar a probar los trasplantes autólogos en situaciones clínicas, al menos con células neuronales”. También piensa que el trasplante de neuronas derivadas de células iPS al mismo paciente del que fueron obtenidas, o incluso a otro paciente que case con él inmunológicamente –como se hace ahora con los trasplantes de médula— puede ser posible sin necesidad de utilizar fármacos inmunosupresores. La respuesta inmunológica no es nula, pero sí lo bastante baja para que las células trasplantadas sobrevivan a largo plazo.

Un tratamiento de ciencia ficción para el Parkinson

 

Un grupo de médicos ingleses han desarrollado un método pionero con el cual creen que se podrá detener la progresión de la enfermedad de Parkinson.

¡Un procedimiento digno de una película futurista!

Y es que la ciencia, la medicina y la tecnología avanzan a un ritmo en el que en ocasiones la realidad parece superar a la ficción.

Este novedoso procedimiento se basa en la incorporación de unos pequeños catéteres en el cerebro del paciente que liberan poco a poco una proteína denominada GDNF, la cual en estudios previos ha resultado ser beneficiosa a la hora de enlentecer o incluso detener la progresión del Parkinson.

La sonda o “puerto” que se incorpora en el paciente se diseña de forma personalizada y gracias a la misma se consigue que la proteína en cuestión se vaya administrando de forma periódica en las áreas afectadas del cerebro.

El procedimiento requiere de cirugía para que el sistema pueda ser instalado, y después la proteína GDNF se administra por infusión en las áreas cerebrales de interés a través de una pequeña bomba externa.

Este método todavía se encuentra en su fase de investigación pero los doctores creadores del mismo confían en que pronto pueda convertirse en un procedimiento fiable para tratar a los enfermos de Parkinson.

En la actualidad, estos doctores están buscando 36 pacientes con Parkinson para llevar este estudio a la siguiente fase y así poder definir mejor el impacto real que dicho tratamiento puede tener así como su potencial para detener la progresión de la enfermedad. La fase clínica del estudio incluirá un grupo de pacientes que recibirá GDNF y otro grupo que recibirá un placebo.

El neurocirujano Steven Gill, uno de los doctores responsables de este nuevo procedimiento, señala que uno de los problemas con los que los médicos se encontraban hasta ahora era que no podían encontrar una forma de que los tratamientos atravesaran la barrera hematoencefálica; ahora, por fin han desarrollado una forma de administrar la proteína de interés, en este caso GDNF, mediante su infusión directa en las áreas del cerebro que se ven directamente afectadas en la enfermedad de Parkinson.

El doctor Gill afirma que están muy esperanzados con este nuevo proyecto y que confían en que el mismo ayude a promover la restauración de las neuronas que mueren en este trastorno neurodegenerativo.

Este proyecto se está llevando a cabo gracias a diversas organizaciones benéficas del Reino Unido vinculadas al Parkinson así como a la Fundación que dirige el conocido Michael J. Fox.